HAUTE AUTORITÉ DE SANTÉ

QALSODY : MISE AU POINT DE LA HAS

Un cadre strict pour l'accès précoce

La procédure d'accès précoce, instaurée en France en 2021, permet aux patients en impasse thérapeutique de bénéficier temporairement de traitements innovants, souvent avant leur autorisation de mise sur le marché ou leur remboursement. Depuis son lancement, ce dispositif a permis à plus de 120 000 patients d'accéder à des médicaments potentiellement salvateurs. Cependant l'éligibilité repose sur quatre critères : 

• la maladie doit être grave, rare et invalidante
• aucun traitement approprié ne doit être disponible
• l'instauration du traitement ne peut être différée
• le médicament doit être présumé innovant, notamment par rapport à un éventuel comparateur.

Une évaluation partiellement concluante 

Concernant Qalsody, les deux premiers critères ont été validés, compte tenu de la gravité d ela maladie et de l'absence de traitements existants. Cependant, les deux autres conditions n'ont pas été satisfaites.
L'analyse des données cliniques fournies par Biogen n'a pas montré de différence statistiquement significative entre le tofersen et un placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement. De plus, les résultats concernant un marqueur biologique (le dosage des neurofilaments) manquaient de robutesse.
Face à ces incertitudes, la Haute Autorité de Santé (HAS) a conclu qu'elle ne disposait pas d'éléments suffisamment probants pour autoriser un accès précoce. Elle invite le laboratoire à fournir de nouvelles données.

Une autre évaluation en cours

La HAS rappelle que le médicament fait l'objet d'une évaluation parallèle dans le cadre de la procédure de remboursement de droit commun. Ce processus, qui inclut des échanges avec le laboratoire, pourrait aboutir à une décision différente dans les mois à venir. La commission de la transparence de la HAS rendra un avis qui servira de base à la décision des autorités publiques quant à la prise en charge de Qalsody par l'Assurance Maladie.

Un message pour les professionnels de santé

La HAS reste attentive aux avancées scientifiques et rappelle son engagement envers les patients atteints de maladies graves et rares comme la maladie de Charcot. Toutefois, elle insiste sur l'importance de garantir que chaque traitement proposé repose sur des preuves solides d'efficacité et de sécurité.
Les professionnels de santé sont encouragés à rester informés des prochaines étaptes concernant ce médicament et à accompagner leurs patients dans l'attente des décisions finales.